Uma criança diagnosticada com uma doença genética rara apresentou melhora após tratamento de edição genética personalizada. O caso do bebê que vive nos Estados Unidos foi o primeiro do mundo envolvendo uma terapia CRISPR, conforme estudo publicado no The New England Journal of Medicine, na quinta-feira (15).
O pequeno KJ nasceu em 2024 e precisou passar os primeiros meses de vida no hospital, com uma dieta restritiva. Ele é portador de deficiência grave de carbamoil fosfato sintetase 1 (CPS1), condição metabólica relacionada a uma mutação genética que dificulta a eliminação de amônia, causando danos ao organismo.
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