Zolgensma: governo chega a acordo para viabilizar tratamento caro contra AME no SUS

O Ministério da Saúde assinou na última quinta-feira (20/3) um acordo com a farmacêutica Novartis para viabilizar o medicamento Zolgensma, utilizado contra Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, no Sistema Único de Saúde (SUS). O tratamento é considerado um dos mais caros do mundo — cerca de R$ 7 milhões —, de modo que a pasta e a empresa firmaram o chamado Acordo de Compartilhamento de Risco, baseado em desempenho. Isso significa que o pagamento integral por parte do Ministério da Saúde à empresa está condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada.

O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.  O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê o pagamento da terapia da seguinte forma:

• 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
• 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
• 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
• Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

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A partir desta semana, os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que orienta como será feita a assistência desses pacientes, será publicado nos próximos dias, ainda de acordo com o Ministério da Saúde.

Com a assinatura do acordo, será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única. Para esta etapa, o Ministério da Saúde, em conjunto com a Novartis, prepara a qualificação das equipes desses centros para a realização da infusão. Todos os casos serão assistidos até que o processo seja concluído – o acompanhamento dos resultados será feito por cinco anos.

Os 28 serviços do SUS referência para a realização da terapia gênica para aAME estão localizados em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

Entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME, o IBGE. Sem cura, as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade.

Com a disponibilização do Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença. O tratamento promete melhorar a qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.

“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas família”, explica o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

Segundo o Ministério da Saúde, a pasta investiu cerca de R$ 1 bilhão para oferta do Zolgensma, incluindo assistência especializada, cumprindo 161 ações judiciais, de acordo com dados do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde (DJUD). Aos pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS oferece ainda dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses medicamentos. Ambos são tratamentos de uso contínuo.

Com informações do Ministério da Saúde