Acesso a tratamentos para doenças raras: o tempo que o Brasil não tem

No Brasil, garantir o acesso à saúde ainda é um desafio, e quando se trata de doenças raras, a situação se torna ainda mais complexa. Com cerca de 13 milhões de brasileiros[1] vivendo com essas condições, a jornada para um diagnóstico correto pode levar mais de cinco anos[2].

Essa longa espera compromete a qualidade de vida dos pacientes e de suas famílias e gera impactos significativos no sistema de saúde. O acesso tardio ao diagnóstico e ao tratamento adequado resulta em complicações evitáveis, que poderiam ser minimizadas com políticas públicas mais ágeis e eficazes.

Com notícias da Anvisa e da ANS, o JOTA PRO Saúde entrega previsibilidade e transparência para empresas do setor

Cada dia sem diagnóstico e tratamento adequado representa um agravamento da condição do paciente. Internações evitáveis, procedimentos emergenciais e a falta de terapias adequadas impactam tanto a vida dessas pessoas quanto os custos do sistema de saúde.

O diagnóstico tardio pode levar à adoção de tratamentos inadequados e ao aumento das despesas para o SUS e os planos de saúde, comprometendo a sustentabilidade do sistema. Para mudar esse cenário, é essencial fortalecer o diálogo entre a indústria, o governo e a sociedade civil, promovendo políticas públicas que ampliem o acesso ao diagnóstico precoce e ao tratamento oportuno.

Os desafios são diversos. A falta de centros de referência em várias regiões do país contribui para a demora no diagnóstico e acentua desigualdades no acesso à saúde. A incorporação de novos medicamentos ao SUS segue um processo regulatório que muitas vezes não acompanha a urgência dos pacientes, o que pode restringir o acesso a terapias inovadoras.

Além disso, as terapias para doenças raras costumam ter um alto custo, tornando essencial a busca por modelos inovadores de financiamento, como parcerias público-privadas e compartilhamento de risco.

O Brasil precisa avançar nesse debate e buscar soluções sustentáveis. Algumas iniciativas já adotadas em outros países podem ser referências, como os modelos de pagamento por desempenho, que vinculam o financiamento dos tratamentos aos resultados clínicos efetivos. O setor privado pode atuar ao lado do governo na viabilização de programas de acesso, reduzindo custos para o sistema público e ampliando a disponibilidade de tratamentos. Além disso, uma maior flexibilidade nos processos regulatórios pode permitir que terapias inovadoras cheguem mais rapidamente a quem precisa, sem comprometer a segurança dos pacientes.

As empresas que atuam no setor têm trabalhado para contribuir com soluções viáveis. Por meio da colaboração com o governo, sociedades médicas e organizações da sociedade civil, são desenvolvidas estratégias para ampliar o acesso a tratamentos inovadores. Além disso, investimentos em educação e capacitação de profissionais de saúde ajudam a fortalecer o diagnóstico precoce e a reduzir barreiras no cuidado.

Modelos sustentáveis de financiamento e geração de dados locais também são fundamentais para garantir que os tratamentos cheguem aos pacientes sem comprometer a viabilidade do sistema de saúde. No entanto, para que essas iniciativas tenham um impacto ainda maior, é fundamental que todos os atores – setor público, indústria e sociedade – trabalhem juntos na construção de soluções mais acessíveis e eficazes.

Não há mais tempo para adiar soluções. A ampliação do acesso a tratamentos para doenças raras depende de uma abordagem colaborativa e estruturada. É essencial fortalecer programas como o Teste do Pezinho Ampliado, ampliar os centros de referência e adotar mecanismos de financiamento que garantam sustentabilidade ao sistema. Agilizar a incorporação de novas tecnologias e dar mais voz às associações de pacientes são medidas essenciais para garantir que as políticas públicas atendam às reais necessidades dessa população.

O Brasil tem a oportunidade de avançar nesse tema e construir um sistema de saúde mais acessível e equitativo. A busca por soluções efetivas não deve ser vista como um desafio isolado, mas como um compromisso coletivo para garantir que cada paciente tenha acesso ao diagnóstico e ao tratamento adequado no momento certo.

[1] Interfarma – Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa [homepage na internet]. Doenças Raras: A urgência do acesso à saúde São Paulo – Fevereiro 2018 [acesso em 19 fev 2024]. Disponível em: https://www.interfarma.org.br/wp-content/uploads/2021/04/doencas-raras-a-urgencia-do-acesso-a-saude-interfarma.pdf

[2] Marwaha S, Knowles JW, Ashley EA. A guide for the diagnosis of rare and undiagnosed disease: beyond the exome. Genome Med. 2022 Feb 28;14(1):23.