Conheça mais sobre a Terapia Gênica para Distrofia Muscular de Duchenne

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma condição genética que compromete progressivamente as funções motoras, afetando principalmente crianças. Recentemente, o Ministério da Saúde deu início a um importante passo no tratamento dessa doença com a introdução da terapia gênica utilizando o medicamento Elevidys.

Na última semana, exames pré-infusão foram realizados para os primeiros pacientes no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, sinalizando o começo de um processo que visa a restauração parcial da função muscular. Essa abordagem é voltada para crianças entre 4 e 7 anos, apresentando potencial para mudar significativamente o tratamento da DMD no Brasil.

Quais são os critérios para o uso do Elevidys?

A terapia com Elevidys está sendo rigidamente avaliada pelo Ministério da Saúde devido à necessidade de provas sólidas que comprovem sua eficácia. Crianças candidatas ao tratamento devem estar dentro da faixa etária requerida e demonstrar habilidade para andar conforme o esperado para sua idade.

O Supremo Tribunal Federal determinou que a aquisição do Elevidys deve ocorrer em até 90 dias, dispensando a necessidade de licitação, para atender os casos urgentes. Esta decisão é um marco importante no acesso ao tratamento, embora ainda existam debates acerca dos benefícios e limitações da terapia dentro da comunidade científica.

Como está sendo realizado o monitoramento e implementação?

O monitoramento contínuo e a avaliação crítica de cada infusão são essenciais, conforme destacado pela Anvisa. A Roche, responsável pelo Elevidys, segue apresentando dados adicionais sobre a terapia para garantir que ela possa continuar a ser oferecida no país. Enquanto isso, a incorporação formal ao Sistema Único de Saúde (SUS) ainda está em análise pela Conitec.

• Exames pré-infusão realizados pelo Hospital de Clínicas de Porto Alegre
• Compra do medicamento realizada sem licitação devido a decisões judiciais
• Registro pela Anvisa válido até 2029, condicionado ao monitoramento

Qual é o impacto do tratamento no SUS?

O Ministério da Saúde garante que o tratamento da DMD utilizando o Elevidys será realizado em unidades hospitalares do SUS especializadas em doenças raras. Essa medida é parte de esforços para garantir a segurança dos pacientes e o uso adequado de recursos públicos, conforme os critérios baseados nas evidências científicas disponíveis.

Além disso, a execução deste projeto representa um marco para o país, exigindo coordenação entre as partes envolvidas. O compromisso do Ministério com a eficiência na gestão de recursos e cumprimento das decisões judiciais assegura que o tratamento seja acessível e que promova o bem-estar dos pacientes afetados pela DMD.

O que aguarda o futuro da terapia contra DMD?

O Ministério da Saúde continua observando de perto os desenvolvimentos na pesquisa sobre DMD, estabelecendo um meio para adaptar o tratamento conforme novas evidências sejam descobertas. A sustentabilidade do SUS e a otimização da terapêutica permanecem como objetivos principais, enquanto se busca ajudar os pacientes elegíveis a alcançarem melhor qualidade de vida através de abordagens inovadoras.

O post Conheça mais sobre a Terapia Gênica para Distrofia Muscular de Duchenne apareceu primeiro em Terra Brasil Notícias.